Healxは、AIを活用して稀少疾病向けの新薬を発見する英国のスタートアップで、ヨーロッパのAtomicoとシリコンバレーのR42が共同主導する第3ラウンドの資金調達で4700万ドルを調達しました。

同社は、今年後半に米国で新薬の第2相臨床試験を開始するための規制承認を受けたことも発表しました。

Healxは、既存の化学物質（開発段階の薬剤や製薬品など）と稀少疾病との間に隠れた関連性を特定する「薬剤探索パイプライン」として位置付けています。これは、さまざまな公開および独自のデータソース（生物医学文献、疾病および生化学データセット、臨床試験、特許など）を収集し、稀少疾病の「生物医学知識グラフ」を作成することで実現しています。

Healxの共同創業者兼CEOであるTim Guilliams氏はTechCrunchに次のように語っています。「当社のAIプラットフォームと専門チームにより、新しい疾病の生物学を特定し、適切な小分子と組み合わせることが可能となります。当社のデジタルバイオロジーチームは、複雑な生物学的疾患署名を理解することに焦点を当て、デジタル化学チームは、この署名を化学物質や小分子、薬剤と一致させるために、バーチャルスクリーンや生成化学などの計算技術を使用しています。」

一般的に、製薬会社は薬剤探索において「一つの疾患、一つの標的、一つの薬剤」と呼ばれるアプローチを採用しています。つまり、疾病に責任のある単一の分子標的に焦点を当て、それを対象とする薬剤の設計に着手します。しかし、この方法は非常に時間がかかり、高い失敗率があるため、Healxは、既知の化合物を用いて新たな治療法を見つけるために数百万の薬剤および疾患データ点を同時に分析して、これまでに検出されていなかった関連性を見つけると約束しています。

この4700万ドルの資金調達を受けて、Healxは、ヒト神経に腫瘍成長を引き起こす遺伝子疾患である神経線維腫瘍症タイプ1（NF1）の新治療法の第2相臨床試験を開始する準備を進めています。NF1は希少な疾患ですが、1人につき3,000人中最大1人が影響を受けるとされており、腫瘍は通常良性ですが、皮膚、目、神経系に関連した他の症状を引き起こし、最終的には悪性腫瘍になることもあります。

HealxのNF1リード候補薬HLX-1502（経口摂取タブレット）の第2相試験は、2024年末までに開始予定であり、NF1および非手術可能な神経線維腫瘍というNF1に関連する特定の腫瘍に焦点を当てる予定です。

会社は、米国で先立って開発された別の用途の既存の薬剤を使用してHLX-1502を開発しました。会社は、過去に健康な患者での前回の試験により、既にその薬剤に付随する安全性データがあるため、副作用が少ない可能性が高いと述べています。

これは、Healxが健康な患者における良性腫瘍が頻繁に関与する疾患に焦点を当てている点が重要です。

Guilliams氏は、「多くのがん治療法では、基本的にすべてを破壊してしまう傾向があります — 健康な細胞も悪性細胞も — そして強力な副作用があるものです。したがって、良性の形態を抱える患者や家族の観点からは、40〜50年生存する場合は、数十年にわたって慢性がん治療薬を服用させることは合理的ではありません。」と述べています。

Healxの技術は、すでに開発されている薬剤を含むあらゆる種類の既存の薬剤を調査し、さらに、さまざまな理由で保留されている薬剤や充分なデータがある薬剤を他者が活用できるようにすることを目的としています。

以上は明らかに1つの疑問を呼び起こします。Healxが他者の以前の業務を基にNF1候補薬を開発したにもかかわらず、実際にこの候補薬を所有しているのでしょうか。Guilliams氏によると、HealxはHLX-1502の特定治療法の特許を取得し所有しており、FDAも米国市場で新薬製品の排他的使用権を与えています。これは通常、新規化学物質（NCE）に対して与えられるもので、「革新的な」薬剤や「既存の承認済み薬剤に重大な変更がある場合、新たな用途などを含むドラッグを定義しています。

Guilliams氏は、「リード薬剤候補を選択する際には、常に包括的な商業および知的財産（IP）分析を実施しています。」と述べています。

ただし、Healxは実際の化合物の起源や安全データなどを明らかにしませんでした。

薬剤にはお金が絡む

このラウンド以前、Healxは約6800万ドルを調達しており、そのうちの大部分は2019年の5600万ドルのシリーズBラウンドによるものでした。同社は最近、長年のパートナーであるChildren’s Tumor Foundation（CTF）からも投資を発表しました。 CTFは臨床試験に向けて作業を進めるHealxに対して「マイルストーンドリブンの支払い」を提供します。

CTFが非営利団体であることに留意すべきですが、この金銭的な取り決めは助成金ではなく、Healxは投資の条件を公開していませんでした。

特に注目すべき点は、HealxのシリーズCラウンドが5年前のシリーズBラウンドよりも900万ドル少ないことです。これは完全に珍しいわけではありませんが、スタートアップ資金調達の世界ではやや異例です。実際、Guilliams氏によると、Healxのビジネスにおける最も資本集約的な部分は、臨床試験の実施です。同社はNF1候補薬の臨床試験にいまさら着手したばかりです。

この問題に精通した筋書きによると、Healxは最初にシリーズCラウンドで期待していた額よりもはるかに多くを調達しようとしましたが、昨年は自発的および強制的なリストラ措置により、スタッフを約70人（70人近く）削減しました。

HealxはTechCrunchにこれを確認し、Guilliams氏は経済的な下降と数年間にわたりスタートアップ企業にとって厳しいマクロ経済的要因が少しでもスタートアップ企業を支持しなかったことを指摘しました。

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