自然界は、私たちの最も重要な薬品の多くを生み出してきました。しかし、Pragma Bioは、次の大きながん治療薬を見つけるために、葉っぱや岩を探す代わりに、人間の体内 — 精密には、常在菌叢内 — を調べています。革新的なアプローチと新たな1,000万ドルの資金を元に、このスタートアップは、10年計画の最初の部分に着手することを目指しています。
この会社は、新たなアイデンティティを獲得しています — 技術がおなじみであれば、以前はVastBiomeとして2020年に450万ドルのシードファンドを調達したことがあります。
人間の体内は、まさに動物園のようなものです。無数の細菌や他の微生物が体内のあらゆる表面に存在しています。ほとんどは良性で、一部は悪性ですが、私たちが完全に理解していない方法で、多くの微生物が有益です。なぜかというと、特定の微生物が体内に存在すると、がんを含む多くの病気において良好な結果と相関することがあります。
「それは、興味深い分子の良い情報源です」と、Pragma BioのCEO兼共同創業者Kareem Barghoutiは述べています。「土壌や植物のように他の製品が来る場所のように、われわれは体を調べています。毒性？おそらくないでしょう、すでに中にあるからです。」
Pragmaの「掘り出し物」の腸内ビオームを「採掘」するための2つの核心コンポーネントがあります。第1は、微生物、その遺伝子、彼らが生産するタンパク質や酵素、およびそれらの物質が疾患病理とどのように関係するかについての巨大な地図です。
たとえば、特定のがんに苦しむ人々において、治療法Aに良い反応を示す人々は、ほとんどが類似した微生物叢プロファイル（多くの微生物Bが存在し、多量の分子Cを生産することがわかっている）を持っていると見つける場合があります。分子Cを分離して、治療法Aを使用した他の人たちの治療に役立つかどうかを調べてみるのは良い考えです。
普通はそれほど単純ではありませんが、Pragmaはこれらすべてのものの巨大な統計モデルを構築することで、探査対象の有望な候補を特定するための機械学習を組み込んでいます。ここで、彼らが増幅することを検討している最初の範囲は、腸内細菌叢との特に密接な関係を持っているがん療法の免疫療法です。
「われわれは、体内にある細菌と関連する免疫細胞の生物学的なマップを構築しています。しかし、製薬会社は細菌に興味を持っているのではなく、分子に興味があります。彼らは細菌を商品化する方法を知らないのです」とBarghoutiは語りました。「生物学は、われわれに ‘行って調べて’と言っています。その後、特に細かく調整した場合、治療に有効な分子を選び取ることができます。」
これがPragmaがもう1つの核心コンポーネントを持ち、疑問の微生物や物質をシーケンシングして試験するのにはるかに速い方法を提供するところです。普通、好みの微生物を特定し、バイオリアクターを立ち上げて数十億の微生物を繁殖させ、彼らが生産する分子を分離することになります。これはうまくいくものですが、時間がかかる上に、脆弱なプロセスでもあります。
Pragma Bioの「self-read」システムは、「数十億の微生物」をスキップし、数日でDNA配列から直接発現と希望の分子の小規模な供給に移行します。選択肢のプールが非常に大きいため、このアジリティは、リードに対して支払いをする製薬企業にとってよいパートナーでもあります。
このようなパートナーシップは、探索ツールの代わりになるものであり、またPragma側にも必要です。なぜなら、次のステップでは、コストがかかり始めるからです。科学界にほとんど知られていない創薬候補分子を十分に合成し、in vivoでその影響を試験することは、簡単で安価なものではありません。幸いなことに、製薬会社は毎日それを行っており、潜在的に有益かつ利益がある薬剤の候補と引き換えにこのリソースを提供することを喜んでいます。
「われわれは、高産量をスケーリングアップできる資本を持っていますが、同時に多数の分子に対してそうすることはできません」とBarghoutiは説明しました。彼らは最初のリードに運用資金をすべて使うことは賢明でないと判断したといいました。そのリードも他のリードのように行き詰まる可能性があります — 薬剤開発においては常に賭け事であり、可能な限り優位に立つことができるだけのことをすべてすることができます。
それでも、新しい資金はこのようなスケーリングの取り組みや、その他の取り組みに利用されます。1,000万ドルはこの資金調達の終わりではありませんが、会社は新しい名前とともに出すことが良さそうな丸い数字だと感じました。この変更は、既に有益な分子を活用するためのものに会社を再配置することで行われました（実用的なアプローチです）。「腸の健康的なもの」のようなものを示唆する以前の名前からリブランディングすることにしました。
投資は、The Venture Collectiveの主導で、Viking Global Investors、Merck Global Health Innovation Fund、およびCJ Investments in Koreaが参加しました。
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